康宁杰瑞HER2双抗ADC药物JSKN003获美国FDA孤儿药资格认定,...
苏州2025年7月29日 /美通社/ --康宁杰瑞生物制药(股票代码:9966.HK)宣布,HER2双特异性抗体偶联药物(ADC)JSKN003获美国食品药品监督管理局(FDA)授予 孤 ...
康宁杰瑞制药-B:JSKN003获FDA孤儿药资格认定
财中社7月29日电康宁杰瑞制药-B(09966)发布公告,JSKN003已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的 孤儿药 资格认定,适用于治疗胃癌及胃食管结合部癌(GC...
尧唐生物YOLT-203获欧洲药物管理局孤儿药资格认定
7月28日,尧唐生物宣布,其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203,已获得欧洲药品管理局 孤儿药 品委员会授予的 孤儿药 资格,适应症为原发性高草酸尿症1型。 ...
推动罕见病诊疗体系建设,第三届罕见病诊治可及性策略大会举行
人民日报健康客户端记者周学津 2025-07-04报道 [br]"诊断难、药物少、负担重是 罕见病诊疗 面临的三大挑战,推动 罕见病诊疗 和研究创新体系建设,多...
...盐酸羟钴胺注射液获批开展临床试验用于治疗罕见病甲基丙二酸血症
石药集团(01093.HK)公布,该集团开发的高浓度盐酸羟钴胺注射液已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准,可在中国开展临床试验,用于 治疗罕见病 甲基丙...
戈谢病新药开出首张处方,北海康成独家回应:正积极准备国谈
7月3日,时代财经从北海康成(01228.HK)获悉,其 戈谢病 一类创新药"戈芮宁"开出首张处方,今日首位患者已在新华医院接受治疗。今年5月13日,该药...
从进口依赖到本土创新,复星医药推动罕见病药物研发新突破
由于 罕见病 患者数量稀少,导致治疗 药物 研发成本难以分摊,这可能是罕见病治疗药物年费用高昂,相当于普通家庭数十年收入的原因。根据最新数据,我国约有2...
国内首个本土创新戈谢病酶替代疗法获批上市
戈谢病 是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症,患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变,严重时甚至可能因并发症危及生命。据统计,全球平均每10...
本土首个戈谢病酶替代疗法获批,药明生物助力破解罕见病研发难题
戈芮宁上市,得益于北海康成与药明生物的深度合作。双方以 戈谢病 为起点,目标很明确,就是要开发一款中国患者用得上、用得起,还能走向国际的罕见病药物...
戈谢病迎来国产替代疗法:患者用药成本有望大幅下降,企业打开盈利...
5月16日,北海康成制药有限公司(以下简称"北海康成")宣布,其全资子公司--北海康成(上海)生物科技有限公司为持有人的注射用维拉苷酶β(商品名...
....US)旗下公司的Evrysdi片剂新药申请用于治疗脊髓性肌萎缩症患者
罗氏(RHHBY.US)(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司今日宣布,美国FDA已批准Evrysdi(risdiplam)片剂的新药申请(NDA),用于治疗 脊髓性肌萎缩症 (SMA)患者...