国内首个本土创新戈谢病酶替代疗法获批上市
戈谢病 是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症,患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变,严重时甚至可能因并发症危及生命。据统计,全球平均每10...
本土首个戈谢病酶替代疗法获批,药明生物助力破解罕见病研发难题
戈芮宁上市,得益于北海康成与药明生物的深度合作。双方以 戈谢病 为起点,目标很明确,就是要开发一款中国患者用得上、用得起,还能走向国际的罕见病药物...
戈谢病迎来国产替代疗法:患者用药成本有望大幅下降,企业打开盈利...
5月16日,北海康成制药有限公司(以下简称"北海康成")宣布,其全资子公司--北海康成(上海)生物科技有限公司为持有人的注射用维拉苷酶β(商品名...
....US)旗下公司的Evrysdi片剂新药申请用于治疗脊髓性肌萎缩症患者
罗氏(RHHBY.US)(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司今日宣布,美国FDA已批准Evrysdi(risdiplam)片剂的新药申请(NDA),用于治疗 脊髓性肌萎缩症 (SMA)患者...