高考611分女生因患脊髓性肌萎缩症影响志愿填报,残联回应
2025年4月,王艺在高考前体检时,被列为不合格。王先生提供的体检确认表显示,"不宜报考《普通高等学校招生体检工作指导意见》(下称《意见》)中第...
高考611分女生因患脊髓性肌萎缩症影响志愿填报,辽宁省残联:已帮忙...
2025年4月,王艺在高考前体检时,被列为不合格。王先生提供的体检确认表显示,"不宜报考《普通高等学校招生体检工作指导意见》(下称《意见》)中第...
2025年中国罕见病药物行业审批上市数量及行业发展趋势
罕见病药物 ,也称为孤儿药,是指专门用于预防、诊断或治疗罕见病的药物。罕见病通常是指患病人数较少、发病率较低的疾病,通常具备严重性或致命性。根据...
从进口依赖到本土创新,复星医药推动罕见病药物研发新突破
由于 罕见病 患者数量稀少,导致治疗 药物 研发成本难以分摊,这可能是罕见病治疗药物年费用高昂,相当于普通家庭数十年收入的原因。根据最新数据,我国约有2...
北海康成-B尾盘涨超70% 旗下戈谢病酶替代疗法上市 预计较现有疗法...
消息面上,北海康成此前宣布,其自主研发的注射用维拉苷酶β(戈芮宁,CAN103)已于2025年5月15日获得中国国家药监局上市批准,用于治疗I型和III型 戈谢病 。...
国内首个本土创新戈谢病酶替代疗法获批上市
戈谢病 是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症,患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变,严重时甚至可能因并发症危及生命。据统计,全球平均每10...
本土首个戈谢病酶替代疗法获批,药明生物助力破解罕见病研发难题
戈芮宁上市,得益于北海康成与药明生物的深度合作。双方以 戈谢病 为起点,目标很明确,就是要开发一款中国患者用得上、用得起,还能走向国际的罕见病药物...
戈谢病迎来国产替代疗法:患者用药成本有望大幅下降,企业打开盈利...
5月16日,北海康成制药有限公司(以下简称"北海康成")宣布,其全资子公司--北海康成(上海)生物科技有限公司为持有人的注射用维拉苷酶β(商品名...
....US)旗下公司的Evrysdi片剂新药申请用于治疗脊髓性肌萎缩症患者
罗氏(RHHBY.US)(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司今日宣布,美国FDA已批准Evrysdi(risdiplam)片剂的新药申请(NDA),用于治疗 脊髓性肌萎缩症 (SMA)患者...
罕见病用药进医保体现探索与担当
近日,国家 医保 局等部门发布了新版国家 医保 药品目录,新增91种药品,其中包括13种 罕见病 用药,这一举措不仅体现了我国在 罕见病 管理方面的积极探索与担当,...
价格较低的罕见病用药能否不谈判进医保?国家医保局解答
(人民日报健康客户端记者徐诗瑜谭琪欣)12月9日,国家 医保 局举办2024国家 医保 药品目录解读活动。2024年 医保 目录新增91种药品,包括13种 罕见病 药物,其中...
不忽视小群体!我国超90种罕见病用药进医保
原标题:新华鲜报丨不忽视小群体!我国超90种 罕见病 用药进 医保 [br]这是又一次对我国 罕见病 患者“药篮子”的全面升级——[br]近日国家 医保 局等部门发布...