为"罕见病患者"备好药:京东健康打通创新药首发"最后一公里"
对于医药流通平台而言, 罕见病药品 往往是"低频、高成本"的长尾业务。一位京东健康医药业务负责人曾直言:"可能一年卖不了多少,但有人需...
目录外罕见病新药拟纳入市场独占期保护
今年,新修订《药品管理法实施条例》发布并实施,其中明确,对符合条件的儿童用药给予不超过2年的市场独占期,对符合条件的 罕见病 治疗用药品给予不超过7...
维立志博-B盘中涨超5%,核心产品获FDA快速通道及日本孤儿药资格
1、维立志博-B股价涨超5%,核心产品维利信获FDA快速通道资格认定,用于一线治疗晚期胆道癌,自递交至获批仅用时9天。该药已开展14个适应症临床研究,一线...
市场独占期,罕见病药和儿童药能"独享"几年?
罕见病药品 范围包括两类:说明书适应症或功能主治落入国家卫生健康委《罕见病目录》收录范围,且符合相关临床获益条件的药品;以及目录外按第五条经专家...
我国首款自研全人源ANGPTL3单抗获批上市 为罕见遗传病患者治疗...
HoFH是一种严重危及生命的 罕见 遗传代谢疾病,因患者先天功能障碍,导致低密度脂蛋白胆固醇水平显著升高。其主要临床特征为黄色瘤、早发动脉粥样硬化性...
博主能能妈妈离世 与渐冻症抗争12年 母子情深共战病魔
博主能能妈妈离世 与 渐冻症 抗争12年 母子情深共战病魔!10月14日,拥有14.3万粉丝的"天赐与能能妈妈"发文称,"能能妈妈"刘文燕于10...
欧洲罕见疾病社群提出协调欧盟行动蓝图
Europe’s rare disease community sets out Blueprint for coordinated EU action
我们社群对未来的欧盟罕见疾病行动计划的结构、优先事项和实施提出的建议。