FDA酝酿罕见病药物审批大改革!患者话语权提升 药企受监管路径有望...
这一举措出台之际,FDA经历了动荡的一年。在前FDA局长马蒂·马卡里任内,数款 罕见病药物 意外遭到拒绝或审批延期。马卡里于5月离开FDA。相关事件引发国会...
NORD赞赏FDA推进罕见疾病的新监管框架
NORD Applauds FDA’s Initiative to Advance a New Regulatory Framework for Rare Diseases
NORD总裁兼首席执行官帕姆·加文发表声明。华盛顿，马萨诸塞州，2026年10月14日 — 国家罕见疾病组织（NORD®）赞赏美国食品药品监督管理局（FDA）’…
推动罕见病诊疗服务落地 天津医院开设腱鞘巨细胞瘤专病门诊
TGCT起源于关节滑膜、腱鞘或滑囊,是一种 罕见 间叶源性肿瘤,2023年9月被纳入国家《第二批罕见病目录》。该病多发于20至50岁青壮年,因发病率低、公众认...
Koolen-De Vries综合症基金会科学与患者倡导峰会
Koolen-De Vries Syndrome Foundation Scientific and Patient Advocacy Summit
第11届全国自身炎症性疾病患者和家属日
X Jornada Nacional de Pacientes y Familiares de Enfermedades Autoinflamatorias
CNBC的贝基·奎克将在NORD突破峰会上主持罕见疾病下一十年的CEO领导对话
CNBC’s Becky Quick to Moderate CEO Leadership Dialogue on the Next Decade of Rare Disease at the NORD Breakthrough Summit
BioMarin、Jazz Pharmaceuticals和Otsuka的CEO将与NORD CEO共同探讨如何将科学进步转化为患者进展。华盛顿特区和诺尔韦尔，马萨诸塞州，2026年10月6日 …
NORD向罕见疾病研究提供种子资金以推动突破
NORD Awards Seed Grants to Advance Breakthroughs in Rare Disease Research
超过14.5万美元的资金支持针对四种严重缺乏研究的疾病进行创新研究。诺尔韦尔，马萨诸塞州，2026年10月1日 — 国家罕见疾病组织（NORD®），美国领先的非营利组织，正在为其支持的罕见疾病研究提供种子资金。
美国顶级卫生官员将出席2026年NORD突破峰会，与罕见疾病领导者对话
Top U.S. Health Officials to Address Rare Disease Leaders at 2026 NORD Breakthrough Summit in Washington, D.C.
代理FDA专员凯尔·迪马塔斯、NIH主任贾伊·巴塔查里亚和卫生署国家健康通讯主任斯蒂芬妮·E·哈里多波洛斯将出席900多名与会者的活动。