国内首款!罕见病特医食品国产化再进一步,上海力量协同攻关
从行业整体供给看, 罕见病 类特医食品仍较为短缺。《第一批 罕见病 目录》中,有32种 罕见病 需要使用特殊医学用途配方食品进行相关治疗,其中18种罕见病患者...
观察:和黄医药:索乐匹尼布获美国食药监局孤儿药资格认定
南财智讯10月29日电,和黄医药(00013.HK)发布自愿公告,公司宣布索乐匹尼布获美国食品药品监督管理局授予 孤儿药 资格,用于治疗原发免疫性血小板减少症。...
和黄医药:索乐匹尼布获美国食药监局孤儿药资格认定
南财智讯10月29日电,和黄医药(00013.HK)发布自愿公告,公司宣布索乐匹尼布获美国食品药品监督管理局授予 孤儿药 资格,用于治疗原发免疫性血小板减少症。...
最高补助4800元,无陷未来·罕见病关爱行动项目第二期开始啦!
为加强出生缺陷防治,减少出生缺陷所致残疾,推进健康中国建设,对以甲基丙二酸血症为代表的17种遗传代谢类 罕见病 患儿进行有效管理。2025年,中国出生缺...
罕见病诊疗 如何实现民生保障与产业创新的双轮驱动
产业协同的另一个关键维度,是诊疗基础设施的共建。以北京协和医院为国家级牵头单位,全国 罕见病 诊疗协作网已覆盖419家医院。依托协作网与国家卫健委登...
从民生保障到产业创新:罕见病发展如何实现双轮驱动?
1、中国有约2000万 罕见病 患者,面临治疗成本高、药物可及性差等困境。但 罕见病 也是生物医药创新的重要领域,2025年中国全年获批 罕见病 药物48款,在研管...
"市场独占期"政策将落地!罕见病、儿童药研发迎重磅激励
根据上述实施办法, 罕见病药品 方面,征求意见稿对 罕见病药品 设置了7年、5年、4年三档市场独占期,分别对应创新药/境外原研药境内首次上市、改良型新药及...
凯普生物回购方案实施完毕;和誉-B FGFR2/3抑制剂获EMA孤儿药资格|...
点评:软骨发育不全是一种罕见的遗传性骨骼发育障碍,临床缺乏针对性药物, 孤儿药 资格有助于后续在欧盟的研发与注册获得政策支持。但该资格本身不等于上...
目录外罕见病新药拟纳入市场独占期保护
今年,新修订《药品管理法实施条例》发布并实施,其中明确,对符合条件的儿童用药给予不超过2年的市场独占期,对符合条件的 罕见病 治疗用药品给予不超过7...
市场独占期,罕见病药和儿童药能"独享"几年?
罕见病药品 范围包括两类:说明书适应症或功能主治落入国家卫生健康委《罕见病目录》收录范围,且符合相关临床获益条件的药品;以及目录外按第五条经专家...
FDA酝酿罕见病药物审批大改革!患者话语权提升 药企受监管路径有望...
这一举措出台之际,FDA经历了动荡的一年。在前FDA局长马蒂·马卡里任内,数款 罕见病药物 意外遭到拒绝或审批延期。马卡里于5月离开FDA。相关事件引发国会...
推动罕见病诊疗服务落地 天津医院开设腱鞘巨细胞瘤专病门诊
TGCT起源于关节滑膜、腱鞘或滑囊,是一种 罕见 间叶源性肿瘤,2023年9月被纳入国家《第二批罕见病目录》。该病多发于20至50岁青壮年,因发病率低、公众认...