和誉医药Lavengratinib治疗软骨发育不全获EMA授予孤儿药资格
10月21日,和誉医药宣布,公司自主研发的选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib(ABSK061)用于治疗软骨发育不全(Achondroplasia,ACH)已获得欧洲药...
罕见病儿童药拟设市场独占期,南方基金蔡强关注创新药产业
近日,国家 药品 监督管理局就《 药品 市场独占期实施办法(征求意见稿)》公开征求意见,反馈截止时间为11月18日。征求意见稿提出,对符合条件的 罕见病 治疗用 ...
前三季度我国获批的创新药中,国产占比达80%,肿瘤、罕见病等药物...
规模以上高技术制造业增加值同比增长14.3%,装备制造业增加值占规模以上工业比重较上年年底提高了0.8个百分点,以人民币计价机电产品和高新技术产品出...
为"罕见病患者"备好药:京东健康打通创新药首发"最后一公里"
对于医药流通平台而言, 罕见病药品 往往是"低频、高成本"的长尾业务。一位京东健康医药业务负责人曾直言:"可能一年卖不了多少,但有人需...
维立志博-B盘中涨超5%,核心产品获FDA快速通道及日本孤儿药资格
1、维立志博-B股价涨超5%,核心产品维利信获FDA快速通道资格认定,用于一线治疗晚期胆道癌,自递交至获批仅用时9天。该药已开展14个适应症临床研究,一线...
我国首款自研全人源ANGPTL3单抗获批上市 为罕见遗传病患者治疗...
HoFH是一种严重危及生命的 罕见 遗传代谢疾病,因患者先天功能障碍,导致低密度脂蛋白胆固醇水平显著升高。其主要临床特征为黄色瘤、早发动脉粥样硬化性...
维立志博-B:核心产品维利信获日本孤儿药资格认定
9月28日,维立志博-B(09887)发布公告,公司核心产品维利信® (奥帕替苏米单抗,PD-L1/4-1BB双特异性抗体)获得日本厚生劳动省授予 孤儿药 资格认定,用于治疗...
恒瑞医药:SHR-4375注射液获美国FDA孤儿药资格认定
恒瑞医药(600276.SH)公告称,公司产品SHR-4375注射液用于治疗胰腺癌适应症获得美国FDA授予的 孤儿药 资格认定。该药物是公司自主研发的以组织因子为靶点...
"奶茶血"罕见病告别无药可治 创新药广东可及
刘勇称,对于这个疾病,常规降脂 药物 收效小,临床医生只能反复叮嘱患者严格执行极低脂饮食,但这种近乎苛刻的饮食控制不仅严重拉低生活质量,也无法从根本...
可穿戴等速抗阻机器人辅助脊髓性肌萎缩症康复研究在Nature发表
脊髓性肌萎缩症 (SMA)是一种常见的常染色体隐性遗传病(罕见病),目前,药物只能减缓疾病进程,无法逆转病情。传统的下肢辅助机器人大多提供助力,其原理是...
机器人辅助脊髓性肌萎缩症康复领域获新进展
脊髓性肌萎缩症 (SMA)是一种常见的常染色体隐性遗传病(罕见病),目前药物只能减缓疾病进程,无法逆转病情。传统的下肢辅助机器人大多提供助力,其原理是...