国家卫生健康委公布《86个罕见病病种诊疗指南(2025年版)》
为进一步提高 罕见病诊疗 规范化水平,保障医疗质量安全,国家卫生健康委组织对《第二批罕见病目录》中软骨发育不全等86个病种分别制定了诊疗指南。[br]...
软骨发育不全等86个罕见病病种诊疗指南发布
国家卫生健康委办公厅10日公布《86个 罕见病 病种诊疗指南(2025年版)》。[br]2023年9月,国家卫生健康委等部门联合发布《第二批罕见病目录》,纳入包括软...
港股北海康成-B一度飙升50%,近三个交易日累计涨幅已超100%!戈谢病...
5月15日,国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准北海康成申报的注射用维拉苷酶β(商品名:戈芮宁)上市,适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型 戈 ...
从"孤儿药"到热赛道,全球药企为何争相踏入罕见病"窄门"?
从" 孤儿药 "到热赛道,罕见病药物市场快速升温背后,有着坚实的增长逻辑。近年来,受巨大未满足的临床需求、利好的监管政策、逐渐完善的用药保...
北海康成-B盘中再涨43% 戈芮宁开出首张处方 戈谢病患者年治疗费用...
北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士此前表示,进口 戈谢病 药物的价格非常昂贵,患者年治疗费用在150万元到250万元之间,很多中国的 戈谢病 患者即...
推动罕见病诊疗体系建设,第三届罕见病诊治可及性策略大会举行
人民日报健康客户端记者周学津 2025-07-04报道 [br]"诊断难、药物少、负担重是 罕见病诊疗 面临的三大挑战,推动 罕见病诊疗 和研究创新体系建设,多...
创新,"孤儿药"为患者点亮生命之光
随着药液缓缓流入体内,小艾成为中国首位接受这一创新疗法治疗的患者,也标志着中国罕见病药物研发与临床应用迈出了关键一步。罕见病用药往往因市场需...
...盐酸羟钴胺注射液获批开展临床试验用于治疗罕见病甲基丙二酸血症
石药集团(01093.HK)公布,该集团开发的高浓度盐酸羟钴胺注射液已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准,可在中国开展临床试验,用于 治疗罕见病 甲基丙...
戈谢病新药开出首张处方,北海康成独家回应:正积极准备国谈
7月3日,时代财经从北海康成(01228.HK)获悉,其 戈谢病 一类创新药"戈芮宁"开出首张处方,今日首位患者已在新华医院接受治疗。今年5月13日,该药...
让"孤儿药"研发供应得到制度保障
我国罕见病患者人数已突破2000万,罕见病不仅种类繁多,而且多数患者病情严重、诊断困难。但由于患者群体规模小、药物研发成本高昂、市场回报有限,制药...
"孤儿药"研发如何破除市场惰性
虽然国内“ 孤儿药 ”的研发在品种覆盖面、技术路径和上市效率等方面均有所提升,但相比于发达国家仍有差距。近年来,国家药监局已出台多项优先审评政策,...
高考611分女生因患脊髓性肌萎缩症影响志愿填报,残联回应
2025年4月,王艺在高考前体检时,被列为不合格。王先生提供的体检确认表显示,"不宜报考《普通高等学校招生体检工作指导意见》(下称《意见》)中第...