点击右上角微信好友朋友圈请使用浏览器分享功能进行分享来源：光明网-时评频道2025-06-27 13:54作者：唐传艳我国罕见病患者人数已突破2000万，罕见病不仅种类繁多，而且多数患者病情严重、诊断困难。但由于患者群体规模小、药物研发成本高昂、市场回报有限，制药企业缺乏研发动力。这类药物也因稀缺而被称为“孤儿药”。如何破解“孤儿药”的研发与供应困境，已成为全球性挑战。
一直以来，罕见病药物研发供应存在诸多难题。罕见病患者分布零散、登记体系缺失，导致临床样本组织困难，以及病史数据积累不足等，制约了药物有效性验证，药物研发的难度很大。从市场供应来看，高昂的研发投入与有限的患者群体形成冲突，企业不得不在商业利益与社会责任间艰难权衡。在利润很低甚至亏损的背景下，一些药企就选择放弃研发。
化解这道难题，首先需要构建全链条的政策激励体系。当前国内“孤儿药”审批通道虽相较过去已经通畅得多，但配套措施仍显不足。对此，应建立涵盖税收减免、研发补贴、市场独占期等扶持政策，并通过政策性补偿，弥补罕见病药物的市场劣势，让企业研发不仅“算小账”有利润，而且“看大局”更能感受到光明的发展前景，进而打消顾虑，愿意在罕见病药物研发供应方面投入更多资源。
其次，应当建立多方共担的支付保障机制。罕见病药品费用高昂的背后，是个人、医保与商业保险的责权利边界比较模糊，保障能力较差。可探索构建“医保托底、商保衔接、慈善补充”的分层支付体系，通过风险共担机制扩大保障覆盖面。同时需完善说明书用药规范，避免因适应证限制，导致已上市药物临床应用受阻。如此既能防止罕见病患者因病致贫，也能避免医保基金过度承压，并为药企创造稳定的收益预期。
此外，要着力突破罕见病药物研发供应的一些关键堵点。当前国内罕见病研究呈现“临床有需求、科研难落地”的现象，亟需打破学科壁垒，建立跨领域的协同创新模式。在药品供应方面，“孤儿药”因用量极少，医疗机构不愿意采购储存，为此，应当以城市甚至省为单位进行采购储存，并通过“罕见病全球药物信息平台”等渠道实现药物快速调拨供应。
“孤儿药”是药品领域的“困难户”，其研发供应亟需制度保障。只有当审批绿色通道真正提速，税收优惠落到实处，支付体系形成合力，企业才敢于投入真金白银，科研人员才能心无旁骛攻关。通过政策保障，让“孤儿药”尽快走出困境，让罕见病患者不再为无药可用发愁。（唐传艳）
[责编：郝悦 ]阅读剩余全文（）
推荐阅读银发经济作为适配人口变化的重要经济形态，既涉及产业发展，又关联民生领域，兼具产业属性与公共服务属性，已经成为积极应对人口老龄化和扩大内需的重要抓手，是经济转型的重要方向。
2026-10-14 10:492025年，全国服务零售额同比增长5.5%，高于商品零售额增速1.7个百分点，文体休闲服务类零售额增速明显快于服务零售额整体水平。消费者更加重视深度参与、情绪价值、审美体验和社交连接。
2026-08-14 09:31政府和市场在悦己消费的发展方面形成合力，必将推动我国居民消费从“有没有”的物质数量满足，向“好不好”的品质与情绪效用追求升级，有利于构建高水平消费市场、激发数字经济创新活力。
2026-07-24 09:09未来产业与传统产业的一个重要区别，在于它对劳动力的要求不是一般意义上的“多一点人才”，而是要求劳动力市场能够适应技术快速演进、场景持续变换、岗位不断重构和组织形态加速调整。
2026-06-23 10:26当前，宏观经济运行面临需求结构深刻调整的关键阶段。居民消费形态正在经历从实物商品消费向服务消费、从基础生存型消费向发展享受型消费的系统性转型。
2026-05-20 13:45十年来，我国经济学界牢记嘱托、深耕不辍，从中国经济发展的历史性成就、原创性经验中提炼理论、构建范式，逐步形成具有中国特色、中国风格、中国气派的经济学理论体系。
2026-05-15 10:20在全面建设社会主义现代化国家的新征程上，“达到中等发达国家水平”作为一项承前启后的阶段性战略目标，正是这一重大时代课题的生动实践与具体体现。
2026-03-24 13:56消费既是推动经济增长的重要引擎，也是人民多样化、多层次美好生活需要的直接体现。人是消费主体和生产主体，以人为本，关注经济社会发展过程中居民消费需求的变化与满足是扩大内需的路径之一。
2026-03-18 09:182025年12月18日，海南自由贸易港全岛封关运作正式启动，这一标志性事件不仅为中国对外开放写下全新注脚，更以制度型开放的突破之力，撬动着亚太地区经贸格局的深层变革。
2026-03-12 16:12做好骑手等新就业群体服务管理工作，根本在于实现认知层面从“视其为风险”到“塑其为力量”的深刻转变，实践层面从“碎片化管理”到“系统性治理”的全面升级。
2026-02-09 14:25优化国土空间发展格局，核心是把分散的安排统起来、把多重目标协同起来。尤其是在存量时代，盘活老空间、优化新供给，推动用地功能重组，正成为提升治理现代化水平的关键一环。
2026-02-05 16:22把握非遗活化利用的“度”，本质是处理“保护与利用”“传统与创新”“文化价值与经济价值”三组核心关系，这既是非遗传承的关键命题，也是文旅融合高质量发展的必然要求。
2026-01-30 09:182026年是“十五五”规划开局之年，做好经济工作至关重要。这“五个必须”，既对以往经济实践作出了深刻精辟的总结，也为做好当前和今后一个时期的经济工作提供了思想指引和行动指南。
2025-12-29 17:36人力资本作为经济增长核心要素的地位被提升到了前所未有的高度。这种战略重心的转移深刻表明，在高质量发展的新阶段，“人”已不再仅仅被视为市场消费的终端，更是生产要素中最具能动性的价值源泉。
2025-12-25 10:52高质量发展是以创新为第一动力的发展，意味着必须把以创新为特点的新质生产力作为高质量发展的重要内容和动力所在，以新质生产力发展推动经济增长方式从粗放式向集约式转变。
2025-12-10 09:01加快建设现代化产业体系为何如此重要？“根基”二字有何深意？实体经济又该如何把握“智能化、绿色化、融合化”的主攻方向，实现从“制造大国”向“制造强国”跃升？
2025-11-19 15:41
以上正文由系统自动提取自原文页面，仅供阅读便利；如显示不全，请点击下方「阅读原文」。