凯普生物回购方案实施完毕;和誉-B FGFR2/3抑制剂获EMA孤儿药资格|...
点评:软骨发育不全是一种罕见的遗传性骨骼发育障碍,临床缺乏针对性药物, 孤儿药 资格有助于后续在欧盟的研发与注册获得政策支持。但该资格本身不等于上...
男童每隔几周就发烧,不是抵抗力差,而是患上这种罕见病
#广东1岁男童每隔一段时间就准时发烧#【男童每隔几周就发烧,不是抵抗力差,而是患上这种 罕见病 】#深圳男童周期性发烧查出 罕见病 #广东深圳。一名1岁9个...
...gratinib (ABSK061)用于治疗软骨发育不全获EMA授予孤儿药资格
ACH是一种罕见的生长发育障碍性疾病,可能危及生命并导致残疾,目前全球范围内可选择的治疗方案有限。此次获得EMA 孤儿药 资格认定,标志着lavengratinib...
NORD启动两项新的患者登记项目申请
NORD Opens Applications for Two New Patient Registry Projects
两项新的患者登记项目将在NORD的IAMRARE®平台上实施，得到关键路径研究所的支持。诺尔韦尔，马萨诸塞州，2026年10月21日 — 国家罕见疾病组织（NORD®）正在其平台上启动两项新的患者登记项目。
和誉-B:核心产品用于治疗软骨发育不全获欧洲药品管理局孤儿药资格
南财智讯10月21日电,和誉-B(02256.HK)发布自愿公告,2026年10月21日,公司附属公司和誉医药宣布,其自主研发的口服选择性小分子成纤维细胞生长因子受体2...
蔡磊用胜诉赔偿款向渐冻症患者贫困家庭捐赠10 台呼吸机
这笔钱从哪来?来自蔡磊名誉权侵权案的终审胜诉款项(含赔偿金及诉讼费)本次捐赠的资金来源,为 渐冻症 抗争者蔡磊先生名誉权侵权案件的终审胜诉款项。该...
逝者|抗争渐冻症12年,儿子带她走遍二十余省份看世界
10月14日,赵天赐在社交媒体上发文,"抗冻"12年,母亲刘文燕于10月11日在云南离世,终年57岁。10月18日,她的骨灰在家乡河南商丘被安葬。赵天赐...
和誉医药Lavengratinib治疗软骨发育不全获EMA授予孤儿药资格
10月21日,和誉医药宣布,公司自主研发的选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib(ABSK061)用于治疗软骨发育不全(Achondroplasia,ACH)已获得欧洲药...
我国首部罕见病中医诊疗行业标准发布
肝豆状核变性是一种铜代谢障碍的遗传性 罕见病 。省中医院是国内最早系统开展肝豆状核变性 诊疗 的单位之一,经过几代人几十年的刻苦攻关,已成为国家区域...
早安安徽| 我国首部罕见病中医诊疗行业标准发布
10月18日,2026世界传统医药大会传统医药标准论坛在北京国家会议中心举行。由安徽中医药大学第一附属医院杨文明教授团队牵头编制的《肝豆状核变性中医 ...
罕见病儿童药拟设市场独占期,南方基金蔡强关注创新药产业
近日,国家 药品 监督管理局就《 药品 市场独占期实施办法(征求意见稿)》公开征求意见,反馈截止时间为11月18日。征求意见稿提出,对符合条件的 罕见病 治疗用 ...
前三季度我国获批的创新药中,国产占比达80%,肿瘤、罕见病等药物...
规模以上高技术制造业增加值同比增长14.3%,装备制造业增加值占规模以上工业比重较上年年底提高了0.8个百分点,以人民币计价机电产品和高新技术产品出...